针对特发性矮小身材的GH治疗是否会使儿童在未来的风险？

虽然应始终讨论潜在的福利和风险，但GH有一个长期记录的安全记录。

当谈到治疗明显缺乏生长激素的儿童时，如果没有生长激素治疗，他们几乎没有机会达到正常的成人身材，绝大多数内分泌学家会说是的，尽管生长激素有一些记录上的风险，可能有一些潜在的理论风险。对于特发性矮小的情况，生长激素治疗的好处，一般来说，不像生长激素缺乏那样明显。这可能会迫使人们重新评估风险和收益。

我仍然认为GH在安全方面有着出色的记录。在过去的十年中，人们对癌症风险、心血管风险和脑血管风险的担忧并没有得到很好的证实，也没有改变我是否推荐治疗的范式。2014年法国的一项研究最初描述了死亡率上升的风险，但其他群体没有重复这一研究。这并没有使法国的研究结果失去合法性，但它确实使我们能够正确看待它;这就是为什么我们有同行评议的论文。

生长激素治疗特发性矮小有许多潜在的好处。最明显的是成人身高的提高，在某些情况下达到遗传目标身高，甚至超过目标身高。我们也应该记住，这些都是孩子。当他们得到内分泌学家的注意时，他们相对于他们的同龄人已经相当小了。这通常意味着父母把他们留在了学校;这通常意味着朋友和亲戚倾向于把他们当小孩看待。帮助矮小的孩子赶上同龄人是一种超越成年人身高的独立益处。

一般来说，大多数研究表明，成人体型的改善，特发性矮小矮小不如生长激素缺乏，但有巨大的变异性。一些特发性矮小的人长得就像生长激素缺乏一样。其他国家的增长更为缓慢。还有一些人认为增长速度几乎没有改善。

我们现在正在进入一个长效的GH准备的时代即将推出。这为我们提供了重新评估任何潜在风险的机会。我每一次希望我们会小心，并将对任何短期和GH疗法进行广泛监测任何短期和长期影响。

罗恩·g·罗森菲尔德医学博士奥勒冈健康与科学大学儿科学系名誉教授兼系主任。

儿科GH治疗的长期效应是不知道的。

在短期内围绕GH治疗的安全问题几乎是肯定的。然而，存在关于GH治疗与肿瘤的发育或复发的潜在关联的长期担忧以及对葡萄糖稳态的影响，包括2型糖尿病的发育。最近，来自法国欧盟的SAGHE研究的法国队列的数据提出了对童年期间GH治疗的年轻成年人过早死亡和颅内出血的担忧。

观察到创世纪的结果表明，GH的益处风险概况仍然有利，尽管该研究中的平均随访时间相对较短。

GH疗法曾经是我们规定的最安全的药物之一。我们没有看到没有副作用。在20世纪80年代，我们发现了垂体衍生GH的Creutzfeldt-Jakob疾病。今天，Saghe数据显示短期安全;但是，它引起了长期安全的问题。对于长期随访的正确学习根本无法完成。

如果我有一个诊断为特发性矮小的病人，我们会讨论生长激素治疗可能会有帮助。然而，如果我们尝试生长激素——这将是一个n = 1的实验——而个体在第一年没有比以前多长2.5厘米，那么这是无效的治疗。我们不会让病人服用这种药物7到9年，然后看看会发生什么。对于先天矮小的雕像来说，这是一种理性的做法。生长激素治疗最大的副作用是没有达到生长预期。对于生长激素缺乏症，选择是很容易的。先天矮小的雕像是不同的。

许多制药公司生产GH。这些数据库可以组合但没有。此外，目前在管道中的几种长效GH配方;每个都是不同的化学实体。如果我们曾经找出关于中风风险的问题，我的请求将是这些患者的长期随访。这些是不同的化合物，并且可能很好地存在不同的副作用。

艾伦D.罗格洛，MD，博士，是弗吉尼亚大学儿科教授的emeritus教授。

• 参考：
• Child CJ等。J临床内分泌代谢表。2019; DOI：10.1210 / JC.2018-01189。
• Sävendahll，等。刺血针糖尿病内分泌。2020; DOI：10.1016 / S2213-8587（20）30163-7。