工程疗法有望治疗危及生命的凝血障碍

根据发表在《国际肝病杂志》上的多中心研究结果，一种模拟凝血酶ADAMTS-13的研究性工程疗法在遗传性血栓性血小板减少性紫癜患者中显示了安全性和有效性血.

血浆输注是血栓性血小板减少性紫癜患者最常用的治疗方法。血栓性血小板减少性紫癜发生于先天性或后天性ADAMTS-13缺乏导致血小板与超大血管性血友病因子结合增加时，以补充ADAMTS-13酶。然而，许多患者对血浆产生不耐受，并可能产生严重的过敏反应。

未经治疗的血栓性血小板减少性紫癜可导致中风、心脏病发作和肾脏损害。

如今，血栓性血小板减少性紫癜患者由于血浆输注相关的并发症而得不到治疗，而血浆输注在至少半个世纪以来一直是标准治疗方法布鲁斯埃文斯坦医学博士,博士,哈佛医学院医学讲师、布里格姆女子医院科学家、夏尔大学高级研究员在一份新闻稿中说。“血浆作为酶替代物的来源是一种大锤式的治疗方法，但它是我们目前最好的治疗方法。我们的新疗法可能更安全、更方便，并取得更好的效果。”

BAX 930（Shire）是一种完全糖基化的重组人ADAMTS-13蛋白，可恢复患者血液中缺失的酶，而不会对人类供体血浆造成并发症。患者最终可以在家中每两周进行一次输液。

Ewenstein和同事评估了安全、免疫原性、耐受性和药物动力学的伯灵顿930年15例诊断为先天性血栓性血小板减少性紫癜分配给三个剂量组之一:5 U /公斤(n = 3), 20 U /公斤(n = 3)或40 U /公斤(n = 9)。

研究人员观察到单次注射BAX 930后ADAMTS-13浓度与剂量相关的增加。ADAMTS-13活性在5 U/kg组维持24小时，在20 U/kg组维持240小时，在40 U/kg组维持288小时。

患者还表现出血管性血友病因子结构的正常化和血小板计数的改善。

BAX 930耐受性良好，无患者发生过敏反应或其他过敏反应。

12名患者（80%）至少经历过一次暂时性的不良事件。最高剂量队列中的3名患者经历了5次暂时性的不良事件，包括静脉性血友病因子抗原和活性在输注后30分钟下降，输注后1小时恢复正常；肠胃气胀；还有恶心。

治疗后未发生严重不良事件、导致停药的不良事件或突破性血栓性血小板减少性紫癜事件。

研究人员正计划进行一项3期试验，预计将于今年开始，以评估BAX 930在12个月内反复接触以预防和治疗急性发作的患者中的长期安全性和有效性。

“这种重组蛋白类似于我们预期的正常蛋白在没有先天性血栓性血小板减少性紫癜的患者中的作用。”玛丽·史高丽，医学博士，伦敦大学学院医院NHS信托基金的顾问在一份新闻稿中说。“对于血栓性血小板减少性紫癜患者来说，这种治疗是一个完全的游戏规则改变者，不仅对患者，而且对临床医生来说，能够给予正确的治疗，从而减少患者的发作。”——亚历山德拉·托达克

披露s:Ewenstein在夏尔工作。史高丽和其他研究人员报告了进行这项研究的咨询费。其他研究人员报告说，他们曾在夏尔和昆泰公司工作，协助进行研究。