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2017年9月5日
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FDA批准GBT440用于镰状细胞病的罕见儿科疾病指定
问题:2017年11月25日
GBT440用于治疗镰状细胞病，据该药物的制造商介绍，FDA已授予GBT440罕见儿科疾病称号。
GBT440(全球血液疗法)是一种每天一次的口服治疗镰状细胞病的药物，可增加血红蛋白对氧气的亲和力。这反过来又阻止了红细胞的聚合和镰刀化。
三个试验正在评估GBT440镰状细胞病患儿,包括:
- 第三期HOPE试验，包括12岁或以上的患者;
- GBT440-001 1/ 2期试验;和
- 开放标签、单剂量和多剂量HOPE-KIDS 1试验，旨在评估GBT440在6 - 17岁儿童患者中的安全性、耐受性、药代动力学和探索性治疗效果。
FDA对GBT440的罕见儿科疾病认定，以及此前授予的孤儿药和快速通道认定，确认了该机构对GBT440的认可镰状细胞病社区面临着对新疗法的迫切需求，并进一步加强我们的GBT440项目，”Ted W. Love医学博士，全球血液治疗公司的总裁兼首席执行官在公司发布的新闻稿中说。“我们今年在儿科项目上取得了重要进展，我们期待在12月的ASH年度会议和博览会上分享更多的更新。”