读下FDA批准优先审查十碳二烯vicleucel治疗晚期多发性骨髓瘤
据该药物的开发人员称，FDA批准了对某些复发或难治性多发性骨髓瘤成人治疗的优先审查。
这个名称适用于已经接受过至少三种之前的治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗cd38抗体的患者使用的idecabtagene vicleucel (Bristol Myers Squibb, bluebird bio)，通常称为idecel。
idel -cel是一种自体嵌合抗原受体t细胞疗法，以表达于癌细胞表面的b细胞成熟抗原(BCMA)为靶点。
“今天的优先审查里程碑确认了这首抗bcma CAR - t细胞疗法的潜力，以解决多发性骨髓瘤患者未满足的关键需求。”斯坦利·弗兰克尔,医学博士Bristol Myers Squibb公司负责细胞治疗开发的高级副总裁在新闻发布会上说。“我们很高兴与患者和多发性骨髓瘤社区合作取得的重大进展，将idecel应用于复发和难治性多发性骨髓瘤的三级暴露的成人患者，他们可能受益于一种重要的新的治疗选择。”
今年3月，百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)和蓝鸟生物(bluebird bio)提交了idel -cel的生物制品许可申请(BLA)，但FDA拒绝提交申请，拒绝提供该申请的化学、制造和控制模块的更多细节。
正如Healio之前报道的那样今年7月，两家公司提交了一份新的BLA，其中包含了更多信息。
该申请是基于第二阶段karma试验的结果，在ASCO20虚拟科学项目上发表．该试验包括128例患者(中位年龄61岁;范围,33 - 78;59%的男性)接受三种剂量水平之一的idecel。
中位随访时间为13.3个月。疗效结果显示，总有效率为73% (95% CI, 65.8-81.1)，完全有效率为33% (95% CI, 24.7-40.9)。安全性分析显示，不到6%的患者出现3级或更高的细胞因子释放综合征或神经毒性。
“今天，idecel的BLA获得FDA优先审查，标志着我们将这种bma导向的CAR - t细胞疗法引入迫切需要新选择的多发性骨髓瘤患者的征程中的一个关键时刻。”乔安妮Smith-Farrell博士蓝鸟生物肿瘤学首席运营官在新闻稿中说。“基于我们在先进的、经过大量预处理的患者群体中产生的大量证据，我们对idecel作为一种重要治疗选择的潜力仍然有很高的信心。我们将与百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)合作伙伴一道，继续与FDA合作，以快速的方式为患者提供这种有前景的治疗方法。”
FDA预计将在3月27日前对申请做出决定。
