问答：这是PBC治疗选项的“激动人心的时刻”

原发性胆管炎是一种慢性自身免疫疾病，导致胆管的逐渐破坏。虽然这一点疾病被认为是罕见的在美国每年少于200,000例，许多医生和患者倡导群体已经迈向对疾病的认识迈出了进步，因为早期诊断和治疗可以有助于管理并发症和预防炎症和纤维化进展。

对于原发性胆管炎的认识月那Healio胃肠病学和肝病谈到Gideon M. Hirschfield，MD，来自多伦多肝病中心和加拿大多伦多大学，关于PBC的病因，诊断和随访的重要步骤以及治疗的当前和未来选择。

healio：谁受到PBC受影响的影响？

Hirschfield：原发性胆管炎是一种慢性疾病。我们看到的主要人口是女性，大多数患者年龄50岁或以上，虽然少数群体 - 大概是20％至30％ - 在50年之前诊断出来。越来越多，因为我们正在进行更多的实验室测试，我们正在诊断更多的PBC病例，这对患者和开始治疗很重要。

Healio：筛选和诊断是否有任何疑虑？

Hirschfield：我认为最重要的事情仍然是意识。PBC的诊断通常是简单的。在大多数情况下，您可以使用血液测试诊断PBC而不使用肝脏活组织检查。这些血液测试专注于血清肝脏试验，寻找胆汁淤积，升高的碱性磷酸酶和γ-谷氨酸，然后存在免疫学检测，我们寻找抗间隙性抗体。我们仍然看到大约有5％至10％的患者患者可能需要在参考实验室或有时肝活检处完成更具体的免疫学测试以确认诊断。

我们越来越普遍挑战的其他事情是，作为代谢综合征，肥胖和脂肪肝变得更加普遍，我们看到患者的诊断可能有点具有挑战性，并且可以更长时间才能确定它们是否只有单独的PBC，PBC与脂肪肝或仅具有偶然的抗度粒细胞抗体的脂肪肝。但是，这不是大多数人。大多数患者我们看到遵循教科书。速率限制步骤确保初级和次级护理确实为抗间隙抗体发送血液检验。

healio：什么是目前可用用于治疗和管理？

Hirschfield：PBC的事情非常令人兴奋。我们已经有核糖胆酸超过25年，我们现在具有哀叹的酸[ocaliva，拦截]作为非偏移患者的批准治疗，或对UDCA的反应不足或不能忍受UDCA治疗。那些是两个持牌疗法。Seladelpar [Cymabay疗法]还有3阶段临床试验，并举行另一级后期试验为PBC的Elafibranor [Genfit]。在世界的某些地区，有一个未经批准的胃口芬纤维或贝扎纤维等疗法虽然这不是真正的情况，但北美并不是这种共识，仍然是患者首先用批准的疗法治疗。

healio：治疗医生应该知道什么B.C？

Hirschfield：对于一种，肝脏学家更关注风险而不是阶段。我的意思是，我们仍然看到一些患有晚期疾病的患者，但主要是我们在疾病阶段早期鉴定患者，因此我们希望在他们的治疗中确定UDCA是否仅仅是UDCA，UDCA加上obeticholic酸，或未来可用的其他疗法适合该患者。我们非常调整患者风险，我们通过测量生物化学和寻找碱性磷酸酶的改善来检查。

第二件事是，如果我们要为患者赚到最好，但治疗目标将不得不比过去更引人注目。我们将前往最终治疗靶标，建议至少与胆红素一起向碱性磷酸酶标准化，理想情况下。这将把责任在医生身上照顾PBC患者非常感知，当他们看到患者时，他们应该根据指导方针和患者启动治疗小心翼翼地跟随患者看他们是否正在实现足够的响应。如果患者对治疗没有足够的反应，那就是他们想要考虑他们如何优化护理的时间。正如我所提到的，对于2019年诊断为PBC的患者，我们有两种令人兴奋的是，我们有两种批准的选择，再阶段试验中的两种批准选择，并为重新培育的治疗开始调查工作。

披露：Hirschfield报告咨询委员会或审查面板角色与GlaxoSmithkline和拦截;咨询Cymabay和Novartis的角色;从生物岛，瓦尔和武田的资助或研究支持。