读下FDA接受苯乙胆酸NDA治疗NASH
FDA首次接受了用于治疗非酒精性脂肪性肝炎肝纤维化的新药申请;Intercept宣布，已获批准用于治疗原发性胆管炎的Ocaliva品牌obetichololic acid的PDUFA日期为2020年3月26日。
“如果获得批准，OCA将成为首个可用的治疗NASH导致的纤维化患者的药物，NASH预计最早将在2020年成为美国肝移植的主要原因。”标记Pruzanski，MD，拦截总裁兼首席执行官在制造商发布的新闻稿中表示。“实现这一关键的监管里程碑令人兴奋的是，让我们更接近我们将首次批准的治疗性与这种毁灭性疾病一起提供的目标。From OCA’s prior designation as a Breakthrough Therapy to the grant of priority review today, our work with the FDA continues to set an important precedent for the field, and we look forward to working with the agency over the coming months as they review the first NDA in NASH.”
obe胆酸(OCA, Intercept Pharmaceuticals)首先获得了FDA的突破性指定对于2015年的这种治疗以及第3期再生研究的临时结果是在2019年4月的国际肝脏大会上发表了演讲这被主持人称为“分水岭时刻”。
重生研究，其重点是用OCA预先预期的腹部治疗终点，包括931名参与者，具有活检证实的肿瘤和阶段F2或F3纤维化。研究者随机分配患者接受安慰剂（n = 311），OCA 10mg（n = 312）或OCA 25mg（n = 308）。
在观察肝活检中无NASH恶化的纤维化改善(1期)或无NASH恶化且无肝纤维化恶化的主要终点时，存在剂量依赖性反应。在23.1%的患者中，每日25mg的OCA达到了纤维化改善的主要终点，而NASH没有恶化(P= .0002 vs.安慰剂)。10mg组的改善率为17.6% (P= 0.04 vs.安慰剂)。
专家们推测这将是第一次批准在NASH治疗范式中，可能会为其他紧随其后的治疗奠定基础。
参考:拦截制药
看法
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斯蒂芬哈里森，MD
我们应该非常乐观;凭借NDA的验收，我们在纳什在我们第一次FDA批准的这种肝病治疗的悬崖上进行了一个腐败的课程。这是深刻的影响。
我们不仅给NASH和纤维化患者带来希望，我们还可以告知初级保健医生和胃肠病学家，FDA即将批准对这种疾病的治疗方法。因此，“我们不会去找它，因为没有治疗”的借口已经消失了。
这将提高患者和提供者的疾病意识。此外，它将给药物开发社区带来希望，如果你的药物有效，就有途径获得批准。
随着制药公司看到了药物批准的途径，他们也将看到在Intercept成功的基础上发展的机会。因此，它将允许我们进一步推进联合治疗，进一步提高患者受益于obe胆酸和其他药物的机会。