Maralixibat对Alagille综合征 - 瘙痒的新药物应用的途径

根据一份新闻稿，Mirum Pharmaceuticals完成了与FDA就maralixibat的临床新药申请会议，maralixibat是该公司治疗阿拉格列综合征相关瘙痒的候选药物。

“我们很高兴FDA建议我们将所要求的C型会议的分类改为纳达前会议，并在2020年第三季度开始为Maralixibat的滚动NDA提交的道路，”克里斯佩茨，默米姆总统兼首席执行官在释放中表示。“我们期待着与FDA合作，将这种急需的治疗方式带给与Alagille综合征尽可能迅速的儿童。作为我们对患者及其家庭承诺的一部分，我们还计划在2020年下半年启动扩大的访问计划。“

该公司正计划在2020年第三季度将在2020年第三季度启动，并计划根据FDA反馈和标志性研究的结果全面批准瘙痒症。

该研究包括31名儿童Alagille综合征相关瘙痒症谁收到了Maralixibat或安慰剂18周。在随机退出期后，所有治疗的接受治疗治疗，剩余的研究48周的时间。

治疗导致18周时血清胆汁酸水平的临床相关降低(P.<.001）和第48周（P.<.01），第18周和第48周的瘙痒（P.<.0001）与基线相比。这些效应持续到191周的治疗。

此外，临床医生划痕分数得到改善（P.<.0001）和Xanthomas继续减少（P.<.05）在长期随访期间。

“Maralixibat表演的潜力是非常令人兴奋的，”调查人员Emmanuel Gonzales MD，PHD，和Emmanuel Jacquemin，MD，PHD，来自法国巴黎的HôpitalBicêtre，共同说明。“来自标志性研究和长期数据产生的数据在肝脏会议上提出2019年11月，令人鼓舞的胆汁淤积和患者生活质量的令人鼓舞的结果令人鼓舞。迫切需要新的治疗选择来管理胆汁淤积和Alagille综合征儿童的相关表现。“

参考：www.mirumpharma.com.