由...出版：
Schneider Bl，等摘要lo5。介绍：肝脏会满足数字经验;11月13日至15日，2020年。
读下一步Alagille综合征儿童瘙痒症持续减少，MRX显示
由...出版：
Schneider Bl，等摘要lo5。介绍：肝脏会满足数字经验;11月13日至15日，2020年。
根据肝脏会议数字经验的介绍，Alagille综合症的儿童接受了48周的Maralixibat在Maralixibat的48周的Maralixibat临床上减少了瘙痒和生活质量的改善。
Benjamin L. Shneider，MD，来自儿科和儿科胃肠学，八氯医学院和德克绒院医院小儿胃肠学，肝脏学和营养部，表示，在继续接受Maralixibat（MRX; MIRUM Pharmaceuticals）的患者中持续存在96周的变化。
“来自多机构IMAGINE II临床试验的初始数据表明，长期使用maralixibat治疗可在临床意义上改善令人衰弱的瘙痒(瘙痒症)和相关的生活质量Alagille综合症，“本杰明的人物MD，德克萨斯儿童医院小儿胃肠学，肝脏学和营养营养学士，兼乔治·彼彭·帕特金兼返回医学院儿科教授healio胃肠病学。“在96周内超过96周的治疗结束时，90％和80％的参与者，他们能够接受Maralixibat的时间点在临床上有意义的反应。我们特别兴奋，看看25％的参与者在临床医生划痕规模上表现出瘙痒剧烈的四点减少。“
Shneider及其同事选中了34名患者阿拉格尔综合征的患者，他于伊斯彻多中心注册，为新的想象II试验进行了安慰剂对照试验。Maralixibat的盲盲剂量升级发生在Image II试验的Imagine II试验中，在ITCH试验期间在安慰剂中进行的患者。在第5周至12周期间，调查人员每天优化高达280克/千克的剂量。
“随着耐受性，使用患者报告的结果监测瘙痒的MRX定量剂量长达216周，[itchro（观察者），0至4（增加瘙痒症）]，[小儿生命质量（PEDSQL）]和临床医生划痕分数（CSS，0到4），“Shneider和同事写道。“临床上有意义的响应（CR）从Itchro和CSS的基线定义为-1，而PedsQL是+5。”
每12周，调查人员进行了安全性和疗效评估。
结果显示，从瘙痒基线到第48周，平均瘙痒度和CSS下降;而PedsQL则增加了(CR患者的百分比:ItchRO -1.9;80.8%, CSS -1.9;77.8%, PedsQL + 10.2;53.8%)。研究人员报告了96周反应的稳定性(ItchRO -2.2;86.4%, CSS -2.1;83.3%, PedsQL + 9.7;61.1%)，在选定的患者中，平均增加了92周(ItchRO -2.3;90.5%, CSS 2; 80.0%, PedsQL +6.5; 44.4%). Cholesterol, serum bile acids and platelets decreased and ALT and GGT increased at week 48; whereas total bilirubin and albumin did not change.
据研究人员称，96周的Maralixibat，身高和体重Z.分数增加。在想象中II期间，七名患者有一个严重的不良事件。在完成Imagine II之前，十四名患者被退出。
“虽然对这种数据的进一步复杂分析和其他数据来确定Maralixibat对Alagille综合征的肝病的其他方面的影响，发现有效治疗瘙痒的药物是为斗争而斗争的游戏变更者阿拉格尔综合症，“南牛德德说。
