哪些创新将迎接视网膜疾病治疗不足的挑战?

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远程医疗和家庭监控

临床试验已经清楚地列出了治疗方案，通常是每月一次的治疗间隔，而且受试者往往是依从性的，并有动力进行研究访问。在现实世界中，生活总是碍事。

治疗负担，如旅行所需的距离、交通、时间、费用、疾病、就医以及现在对COVID-19的恐惧，都可能导致治疗不足。我们该如何改进呢?我提出的一种方法是通过家庭监控远程医疗进行早期疾病检测和个性化治疗间隔。

研究表明，我们无法准确预测中度年龄相关性黄斑变性何时转化为湿性AMD，或在注射治疗后何时复发。有了家庭监测，患者可以经常监测，甚至每天，在他们的家方便。警报可以设置在一个个性化的阈值水平，为每只眼睛定制，一旦检测到湿性AMD转换或液体积聚超过阈值水平，患者可以立即来办公室。这不仅可以更及时地发现疾病变化，从而减少视力损失，而且当真正需要检查和治疗时，还可以根据患者个人的需要来就诊。

我们已经有了远程医疗和家庭监测服务，可以预见家庭(整体视觉诊断诊所)的形式来检测转化为湿性AMD。随着未来家庭OCT的到来，我们将能够为湿性AMD患者优化治疗药物和治疗间隔时间，然后有望为其他视网膜疾病。随着我们向持续时间更长的药物迈进，通过远程医疗进行家庭监控将变得越来越重要，因为并非所有患者都会以相同的方式对治疗做出反应。鉴于视网膜在很大程度上是基于图像的，这种成像和其他类型的成像非常适合远程医疗。COVID-19大流行表明了远程医疗和家庭监测的好处，我们应该继续探索与远程诊断诊所合作，以造福我们的患者，最大限度地减少治疗负担和治疗不足，同时优化和个性化护理。

朱迪·e·金博士，是OSN视网膜/玻璃体委员会成员和威斯康辛医学院眼科教授。

长效治疗

从长期来看，每4或6周重复治疗的负担对患者、提供者和我们的卫生保健系统来说都是难以承受的。现实世界的研究表明，与随机临床试验的患者相比，患者接受的注射更少，治疗不足与视觉和解剖结果不佳有关。我们需要的关键创新是，让患者在较少剂量的情况下获得成功治疗，以防止治疗不足，并为不断增加的通过反复玻璃体内注射治疗视网膜疾病的患者提供充分的护理。

目前的新选择包括新型抗vegf药物，如KSI-301 (Kodiak Sciences);从机械上来说，它与经典的抗vegf类似，但它是基于一种新型抗体生物聚合物偶联(ABC)平台，专门为增加耐久性而设计的。

另一种方法是基因治疗。迄今为止，RGX-314 (Regenxbio)和ADVM-022 (Adverum Biotechnologies)在早期人类试验中显示了有希望的结果，重点是新生血管年龄相关性黄斑变性。他们有希望一次性治疗，创造一个眼内生物工厂，在眼内生产抗vegf药物。

第三个有希望的选择是手术方法，如Port Delivery System (PDS, Genentech)，它在Archway 3期研究中显示了积极的疗效结果。报道了与手术过程相关的安全信号和眼壁上有装置的存在，这对于持续重复玻璃体内注射的风险-收益比来说是很重要的。

最后，还有一些新药包括VEGF-A以外的其他靶标。目前最有希望的是faricimab (Genentech)，一种可以阻断Ang-2和VEGF-A的分子。来自YOSEMITE和RHINE以及TENAYA和LUCERNE 3期临床试验的数据显示，糖尿病黄斑水肿和湿性AMD的治疗间隔时间分别有可能延长至16周。其他人体试验似乎也提供了比抗vegf - a单疗法更好的结果，包括酪氨酸激酶抑制剂，抑制激肽酶级联的药物和Opthea，抑制VEGF-C和VEGF-D的活性。

我相信这些方法中的一些，希望这些选择中的大多数，将帮助我们实现持续的渗出性视网膜疾病控制，减少治疗负担，为患者带来更好的长期结果。

Charles C. Wykoff，医学博士，来自德克萨斯视网膜顾问和休斯顿卫理公会布兰顿眼科研究所。