报告:CAR-T治疗多发性骨髓瘤在临床上是有益的，但在目前的成本下价值较低

一个独立小组一致认为嵌合抗原受体t细胞疗法在复发或难治性多发性骨髓瘤患者的临床疗效优于目前的治疗标准。

然而，该小组得出的结论是，在当前价格下，它审查的两种疗法的长期价值很低。这些包括十碳二烯vicleucel (Abecma;美国临床与经济评论研究所(Institute for Clinical and Economic Review)的一份最终报告显示，这种CAR - t细胞疗法需要37%至54%的折扣才能达到推荐的健康福利价格基准。

在4月11日的一次虚拟公开会议后，该证据报告最终确定，评估了b细胞成熟抗原(BCMA)指导治疗严重预处理的多发性骨髓瘤的比较临床有效性和价值。

该研究所比较了两种CAR - t细胞疗法idecabtagene vicleucel和ciltacabtagene autoleuel (JNJ-4528;和抗体-药物结合物belantamab mafodotin-blmf(Blenrep, GlaxoSmithKline)和目前的治疗方案。

“许多多发性骨髓瘤患者对现有治疗方法产生了耐药性，所以这三种具有新机制的新疗法代表了患者和肿瘤学家可获得的临床选择的非常重要的扩展。”Steven D. Pearson，医学博士，理学硕士，ICER总裁在新闻发布会上说。“目前这两种car - t的数据非常有限，重要的证据缺口仍有待填补，但有一种新的创新方法可以用于多发性骨髓瘤患者是一件值得庆祝的事情。”

中西部比较有效性公共咨询委员会以15-0的投票结果认为，有足够的证据显示，在复发或难治性多发性骨髓瘤的标准护理治疗中，idecabtagene vicleucel，也被称为idecel，提供了净临床效益。大多数专家组成员(13-2)认为西他丁烯乳杆菌或西他葡菌具有与目前可用的标准治疗相同的疗效。

小组一致投票认为，没有足够的证据来确定哪一种CAR -t细胞疗法提供了更多的临床效益，当头部比较。

在10票赞成、5票反对的投票中，专家小组得出结论认为，与标准护理治疗相比，也缺乏证据来证明belantamab的净健康效益。

该委员会仅对belantamab和idecel的长期价值进行了投票，因为这两种药物都已被批准用于商业用途，并已确定了价格。

九名专家投票认为，与标准护理相比，idecel目前的价格提供了较低的长期价值。5名专家投票认为它提供了中期长期价值，没有人投票认为它提供了高长期价值。

投票结果与belantamab类似，8名专家投票认为该公司在当前定价下提供了较低的长期价值，6名专家投票认为该公司提供了中期长期价值，1名专家投票认为该公司提供了较高的长期价值。

大多数小组成员都认为，这两种CAR - t细胞疗法对减少医疗保健不平等有负面影响，5名小组成员认为这将产生重大负面影响，9名成员投票认为这将产生轻微负面影响。

“专家组投票认为，CAR-T疗法可能会对减少卫生不平等产生或大或小的负面影响，因为这些疗法成本高，副作用负担大，”ICER报告说。“此外，CAR-T疗法需要在专门的学术医疗中心进行治疗，而在历史上处境不利的人群中，使用这种疗法的比例通常较低。”

分析的结果促使ICER对报告中评估的两种CAR - t细胞疗法发出了获取和负担警告。报告指出，大约43% (idec -cel)和50% (cilta-cel)符合条件的复发或难治性多发性骨髓瘤患者在超过ICER每年8.19亿美元预算影响阈值之前的5年内可以得到治疗。

该报告的结论是，根据目前的批发收购价格，该患者人群中100%的人可以在5年内使用贝兰丹治疗。

皮尔森在声明中说:“人们对这些新疗法的担忧是，首个获准用于多发性骨髓瘤的CAR-T药物的价格超过了其既定效益的合理水平。”“制造商应该限制其价格，并与支付方合作，以确保支付机制和整体利益覆盖能够帮助各行各业的患者获得负担得起的治疗。”

引用:

临床和经济评论研究所。ICER公布了多发性骨髓瘤治疗的最终证据报告和政策建议[新闻稿]。5月11日,2021年。可以在:icer.org/news-insights/press-releases/icer-publishes-final-evidence-report-and-policy-recommendations-on-therapies-for-multiple-myeloma．于2021年5月13日生效。
李世杰，等。临床和经济评论研究所。抗b细胞成熟抗原- CAR -t细胞和抗体药物结合治疗严重预处理的复发难治性多发性骨髓瘤最终报告的证据。5月11日,2021年。